С 2008 года в России действует государственная программа высокозатратных нозологий. По ней пациентов с серьезными, в том числе генетическими патологиями обеспечивают необходимыми лекарствами централизованно за счет федерального бюджета. В 2020 году программу расширили с первоначальных 7 до 14 заболеваний. Кроме того, закупкой дорогостоящих лекарств для детей с орфанными заболеваниями занимается учрежденный в январе 2021 года фонд «Круг добра». Как работает механизм лекарственного обеспечения таких пациентов, «Парламентской газете» рассказал академик РАН, председатель экспертного совета фонда «Круг добра», член Комитета Госдумы по охране здоровья Александр Румянцев.
Сегодня в состав экспертного совета фонда входят 27 человек, отметил Румянцев. Тринадцать из них — это эксперты высокого уровня: ведущие специалисты по лечению орфанных заболеваний, академики РАН, руководители федеральных центров. Четырнадцать человек — это представители религиозных и общественных организаций. Экспертный совет фонда выполняет две важные задачи: принимает решения по выбору нозологий, которые потом включают в перечни фонда, и о закупке необходимых для лечения этих заболеваний лекарств и медизделий, продолжил депутат. По его словам, в течение полутора лет работы фонд взял под контроль 53 заболевания, для которых раньше не существовало лечения, а также сформировал списки пациентов с орфанными заболеваниями.
«Когда мы только начинали эту работу, у нас был список из 800 пациентов со спинальной мышечной атрофией — СМА. А сейчас в этом списке уже 1200 детей, — привел пример Румянцев. — То есть, по сути, мы нашли, выделили из системы первичного здравоохранения страны еще четыреста таких пациентов и взяли их под контроль фонда».
С 2023 года в России исследование на СМА войдет в неонатальный скрининг, который будут проводить всем новорожденным, подчеркнул эксперт. Благодаря такому решению врачи смогут выявлять это тяжелое генетическое заболевание в первые месяцы жизни ребенка, когда использование самого дорогого в мире лекарства от СМА «Золгенсма» максимально эффективно.
Румянцев также рассказал, что экспертный совет Госдумы по орфанным заболеваниям, который он возглавляет, реализовал несколько очень важных законодательных инициатив, касающихся этих патологий. Так, в Комитете Госдумы по охране здоровья начали проводить в каждом регионе специальные совещания по орфанным заболеваниям с местными законодательными собраниями. Цель такой работы — чтобы в каждом субъекте была программа по контролю орфанных заболеваний.
«На одном из таких совещаний мы подняли вопрос о включении спинальной мышечной атрофии в программу 14 высокозатратных нозологий, — отметил Румянцев. — Подсчитали, сколько это будет стоить. Взрослые люди со СМА — это пациенты с легкими проявлениями заболевания. Но если оставить их без лечения, это будут пациенты-инвалиды».
Депутат сообщил, что написал письма в Минздрав, Минфин и Минэкономики, чтобы поднять этот вопрос. По его словам, включение СМА в программу могло бы обеспечить лекарствами всех пациентов со спинальной мышечной атрофией, независимо от их возраста и типа диагноза.
Помимо того, в следующем году «Круг добра» планирует закупать лекарства для подопечных фонда, которым исполнилось 18 лет, продолжил эксперт. Уже приняты решения, по которым фонд сможет вести своих подопечных по крайней мере еще год после их совершеннолетия. Кроме того, фонду разрешили закупать для определенных пациентов лекарства на год вперед. Это позволит ему сформировать запасы препаратов, чтобы курс лечения не прерывался.
«Сегодня мы фактически движемся к тому, чтобы обеспечивать лекарствами всех пациентов с орфанными заболеваниями, для которых существует лечение», — заключил Румянцев.
Полностью материал будет опубликован на сайте «Парламентской газеты» позднее.